In vivo interrogation of gene function in the mammalian brain using CRISPR-Cas9

Lukasz Swiech, Matthias Heidenreich, Abhishek Banerjee, Naomi Habib, Yinqing Li, John Trombetta, Mriganka Sur, Feng Zhang

פרסום מחקרי: פרסום בכתב עתמאמרביקורת עמיתים

תקציר

Probing gene function in the mammalian brain can be greatly assisted with methods to manipulate the genome of neurons in vivo. The clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats (CRISPR)-associated endonuclease (Cas)9 from Streptococcus pyogenes (SpCas9) can be used to edit single or multiple genes in replicating eukaryotic cells, resulting in frame-shifting insertion/deletion (indel) mutations and subsequent protein depletion. Here, we delivered SpCas9 and guide RNAs using adeno-associated viral (AAV) vectors to target single (Mecp2) as well as multiple genes (Dnmt1, Dnmt3a and Dnmt3b) in the adult mouse brain in vivo. We characterized the effects of genome modifications in postmitotic neurons using biochemical, genetic, electrophysiological and behavioral readouts. Our results demonstrate that AAV-mediated SpCas9 genome editing can enable reverse genetic studies of gene function in the brain.

שפה מקוריתאנגלית אמריקאית
עמודים (מ-עד)102-106
מספר עמודים5
כתב עתNature biotechnology
כרך33
מספר גיליון1
מזהי עצם דיגיטלי (DOIs)
סטטוס פרסוםפורסם - 1 ינו׳ 2015
פורסם באופן חיצוניכן

ASJC Scopus subject areas

  • ???subjectarea.asjc.1300.1305???
  • ???subjectarea.asjc.1500.1502???
  • ???subjectarea.asjc.2400.2402???
  • ???subjectarea.asjc.1300.1313???
  • ???subjectarea.asjc.2200.2204???

טביעת אצבע

להלן מוצגים תחומי המחקר של הפרסום 'In vivo interrogation of gene function in the mammalian brain using CRISPR-Cas9'. יחד הם יוצרים טביעת אצבע ייחודית.

פורמט ציטוט ביבליוגרפי